Seguridad y eficacia de ARA 290 en pacientes con sarcoidosis con síntomas de neuropatía de fibras pequeñas: estudio piloto aleatorizado y doble ciego

Este estudio piloto fue el primer ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado por placebo en evaluar el ARA 290 (cibinetida) en pacientes humanos con neuropatía de fibras pequeñas asociada a sarcoidosis. Se incluyeron 22 pacientes que recibieron ARA 290 o placebo por vía subcutánea durante tres semanas consecutivas, con seguimiento hasta la semana 4.

El ARA 290 es un péptido no eritropoyético de 11 aminoácidos derivado de la eritropoyetina (EPO), diseñado para activar selectivamente el receptor heterodimérico de reparación tisular (compuesto por EPOR y βcR) sin estimular la producción de glóbulos rojos. Este receptor se expresa en células nerviosas, inmunológicas y endoteliales, y su activación promueve la neuroprotección y la reparación tisular.

En la evaluación de eficacia, el grupo tratado con ARA 290 demostró una mejora significativa en la puntuación de neuropatía (Small Fiber Neuropathy Screening List) en la semana 4 en comparación con el placebo. Los pacientes reportaron reducción de los síntomas neuropáticos, incluyendo dolor, parestesias y disfunción autonómica. El perfil de seguridad fue favorable, sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.

Este estudio fue particularmente relevante por demostrar que un péptido derivado de la EPO puede tratar la neuropatía sin los riesgos asociados a la eritropoyetina (como trombosis e hipertensión), validando el concepto de que las funciones reparadoras y hematopoyéticas de la EPO pueden ser disociadas farmacológicamente. Los resultados abrieron camino para estudios fase 2 más amplios con el ARA 290.