Ensayo aleatorizado de escalamiento de dosis de elamipretida en adultos con miopatía mitocondrial primaria

Este ensayo clínico fase I/II, multicéntrico, aleatorizado y doble ciego, evaluó la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de la elamipretida (SS-31) en 36 adultos con miopatía mitocondrial primaria genéticamente confirmada. El estudio utilizó un diseño de escalamiento de dosis, con los participantes recibiendo inyecciones subcutáneas de elamipretida en diferentes dosis o placebo durante 5 días, seguidos de seguimiento.

El criterio de valoración primario fue la prueba de caminata de 6 minutos (PC6M), una medida funcional validada para evaluar la capacidad de ejercicio. Los participantes tratados con elamipretida demostraron mejora en la distancia recorrida en comparación con placebo, con el efecto más pronunciado en las dosis más altas. El perfil de seguridad fue favorable en todas las dosis probadas.

• La elamipretida fue bien tolerada, con eventos adversos predominantemente leves (reacciones en el sitio de inyección)
• Los biomarcadores de función mitocondrial mostraron una tendencia hacia la mejora
• El estudio estableció la base para ensayos fase 2/3 posteriores (MMPOWER)
• No se reportaron eventos adversos graves relacionados con el medicamento

Este trabajo fue pionero al probar clínicamente un péptido dirigido a la cardiolipina mitocondrial en pacientes con miopatía mitocondrial, una condición para la cual no existían tratamientos aprobados. Los resultados alentadores fundamentaron el desarrollo clínico continuo de la elamipretida para enfermedades mitocondriales.