Eficacia y seguridad de la setmelanotida en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl y síndrome de Alström: ensayo fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo

Este ensayo fase 3 multicéntrico utilizó un diseño aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la setmelanotida en 38 pacientes con síndrome de Bardet-Biedl (BBS) o síndrome de Alström — condiciones genéticas raras asociadas a obesidad grave e hiperfagia crónica. El estudio incluyó una fase doble ciego de 14 semanas seguida de una extensión abierta, totalizando 52 semanas de seguimiento.

Los resultados demostraron que el 32,3% de los adultos con BBS alcanzaron al menos 10% de reducción del peso corporal al final del tratamiento. La pérdida de peso fue acompañada por reducciones significativas en las puntuaciones de hambre, medidas por escalas validadas, representando un beneficio clínicamente relevante para pacientes cuya hiperfagia es uno de los síntomas más debilitantes.

• Durante la fase doble ciego, el grupo de setmelanotida presentó una reducción de peso significativamente mayor que el placebo
• Los eventos adversos más frecuentes incluyeron hiperpigmentación cutánea y reacciones en el sitio de inyección
• El perfil de seguridad fue consistente con estudios anteriores de setmelanotida

Este estudio expandió las indicaciones terapéuticas de la setmelanotida más allá de las deficiencias de POMC y LEPR, demostrando eficacia en síndromes genéticos con mecanismos distintos de obesidad. Los datos contribuyeron a la aprobación regulatoria del medicamento para el tratamiento de la obesidad asociada al síndrome de Bardet-Biedl.